Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало предоставить компании из США «bluebird bio» разрешение на маркетинг генного препарата Skysona (эливальдоген аутотемцел) для лечения детей с церебральной адренолейкодистрофией (ЦАЛД) — тяжелой формой редкого наследственного неврологического заболевания.

Международное общество исследований стволовых клеток выпустило обновленную версию этических рекомендаций для экспериментов с клетками и зародышами человека. Многие технологии, включая выращивание человеческих эмбрионов в матке животных, а также клонирование и генетическое редактирование людей, остаются под запретом. Послабления коснулись культивирования эмбрионов in vitro: если раньше считалось недопустимым выращивать их дольше 14 дней развития, то теперь никакой верхней границы нет, а решение оставлено на усмотрение локальных этических комиссий.

Синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS) — это заболевание, вызванное однонуклеотидной мутацией в гене ламина А (LMNA) и характеризующееся ускоренным старением, поражением сердечно-сосудистой системы и преждевременной смертью. 

Применение таргетированных технологий в практической онкологии сегодня опирается прежде всего на использование диагностических возможностей молекулярно-генетических исследований (МГИ). Речь идет о таких методах как FISH, ПЦР, ИГХ, секвенирование по Ф. Сэнгеру, секвенирование нового поколения NGS, комплексное геномное профилирование BROAD NGS/CGР.

Специалисты Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава РФ оценили способность выполнения силами региональных медорганизаций необходимого спектра молекулярно-генетических исследований (МГИ). В большинстве регионов нет инфраструктуры, тарифы ОМС на 2021 год установлены недостаточные, а для ряда исследований отсутствуют вовсе. В связи с этим эксперты предлагают централизовать оплату МГИ в референс-центрах, выделив в бюджете Федерального фонда ОМС специальный сегмент.

Компания «АстраЗенека» объявила, что разработанный ею препарат «Калквенс» (акалабрутиниб) рекомендован Национальным институтом здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE) для применения в английской национальной службе здравоохранения (NHS) в качестве терапии хронического лимфоцитарного лейкоза.

Болезнь Фабри – редкое генетически обусловленное заболевание из группы лизосомных болезней накопления.

Мы рады пригласить всех желающих на Конгресс XXIII «Давиденковские чтения», который состоится 23-24 сентября в отеле «Краун Плаза Санкт-Петербург Аэропорт»!

Участие в качестве слушателя бесплатное, регистрация обязательна. Заявки на доклад принимаются до 9 апреля, тезисы и заявки на представление сложного или редкого клинического случая – до 14 мая.

Мы приглашаем принять участие всех желающих 28-29 октября в XV «Санкт-Петербургских дерматологических чтениях»:

• Научно-практическая конференция дерматовенерологов и косметологов
• Специализированная выставка

Исследователи отчитались о промежуточных результатах первой фазы клинического исследования генной терапии болезни Фабри. В ходе клинических испытаний исследователи не отметили неблагоприятных последствий лечения, а важные для больных биохимические показатели достигли нормы. Трое из пяти пациентов полностью отказались от стандартной медикаментозной терапии. С момента введения пациентам генетически изменённых стволовых клеток уже прошло три года, окончательные результаты исследования ожидаются в 2024 году.

При помощи биспецифичных антител учёным удалось уничтожить раковые клетки с самой распространённой мутацией в p53, которые особенно плохо распознаются иммунной системой. Несмотря на то, что на поверхности раковых клеток оказывается очень мало комплексов ГКГС с мутировавшим участком белка биспецифичные антитела успешно находят их in vitro и in vivo на мышах и активируют Т-клетки для их уничтожения.

FDA 25 февраля 2021 г. предоставило компании «Sarepta Therapeutics, Inc.» разрешение на маркетинг препарата Amondys 45 (казимерсен) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, характеризующейся пропуском экзона 45.

Ситуация, при которой пациенту назначают одно лекарство за другим и методом проб и ошибок выясняют, какое сработает, в научной литературе называется реактивной моделью медицины: человек каким-то образом реагирует на препарат, а врачи — уже на реакцию пациента. Клинический фармаколог Дмитрий Сычёв рассказал ПостНауке, почему важно постепенно переходить к иному способу взаимодействия с пациентом, как закладывались основы персонализированной медицины и на анализе каких показателей — биомаркеров — она основана.

Учёные смогли избавить мышей от его симптомов на срок от трех до десяти недель в зависимости от тяжести болезни

Для решения проблемы врачебных ошибок и несовместимости назначаемых лекарственных препаратов компания «Медиката» вывела на рынок «Скрининг лекарственных назначений» – сервис, позволяющий в два раза сократить число ошибок в лекарственной терапии.

По вопросам слушателей онлайн-конференции «Практические аспекты фармаконадзора в ЕАЭС». Мероприятие пройдёт 25 марта, 10:00 - 12:00, Онлайн

ссылка на вебинар: https://aforum.info/march_25 Количество участников  300+

Согласно статистическим данным количество людей, инфицированных ВИЧ, неуклонно растет. На сегодняшний день в России инфицировано около 1 млн. жителей. К сожалению,  эта цифра увеличивается с каждым днем.

3–5 марта 2021 года состоится крупнейшее научно-образовательное онлайн-мероприятие для врачей – Конгресс, посвященный Всемирному дню борьбы с ожирением.

Площадка проведения – https://worldobesitydayrussia.ru/

Выставочная компания «Красноярская ярмарка», Министерство здравоохранения Красноярского края и Красноярский государственный медицинский университет им. проф. В.Ф. Войно-Ясенецкого приглашают вас принять участие в специализированном форуме в области медицины и здравоохранения «ЕнисейМедика».

Даты проведения: 29-30 апреля 2021 года

Место проведения: Отель «Санкт-Петербург»

(Санкт-Петербург, Пироговская наб., 5/2, ст. м. «Площадь Ленина»)/Online

Помимо наиболее известных BRCA1 и BRCA2, со значительными рисками рака молочной железы могут быть связаны мутации и других генов – PALB2, ARD1, RAD51C, RAD51D, ATM и CHEK2.

Решение об одобрении принято на основании беспрецедентных результатов исследования III фазы ADAURA, показавших, что применение осимертиниба снижает риск рецидива или смерти на 80%

Аминогликозиды представляют собой антибактериальные препараты широкого спектра действия. Аминогликозиды имеют узкое терапевтическое окно и на их фоне возможно развитие нефротоксичности, ототоксичности и гепатотоксичности. Данные побочные эффекты носят дозозависимый эффект и чаще возникают у пожилых пациентов и новорождённых, и пациентов с уже имеющимся нарушением функции почек и печени.

Приглашаем Вас принять участие во Всероссийском терапевтическом конгрессе с международным участием «Боткинские чтения», 23-24 апреля 2021 г. Формат мероприятия: уточняется.

Международная независимая фармацевтическая компания «Сервье» и MiNA Therapeutics («МиНА Терапьютикс»), пионер в применении технологии активации РНК, объявили о запуске совместного научно-исследовательского проекта, направленного на поиск и разработку терапевтических средств на основе короткой активирующей РНК (каРНК) для лечения неврологических заболеваний.

После регистрации «Понатиниб», ингибитор тирозинкиназы, может стать новым препаратом в спектре доступных лекарственных средств для пациентов с хроническим миелоидным лейкозом и острым лимфобластным лейкозом и наличием филадельфийской хромосомы (Ph+ ОЛЛ).

В рамках конференции RUSSCO «Рак молочной железы» прошел сателлитный симпозиум компании «Новартис» «Не дайте ей исчезнуть: новые возможности продления жизни пациенток HER2+\HR- рРМЖ».

Коллегия Евразийской экономической комиссии 22 декабря 2020 г. утвердила Руководство, которое необходимо применять при планировании, проведении и оценке результатов доклинических исследований безопасности лекарственных препаратов в части изучения их токсикокинетики и оценки системного воздействия в токсикологических исследованиях препаратов.

Новая реальность на рынке диктует свои условия. Сейчас, как никогда, важно получать актуальную информацию. Практические знания от экспертов рынка, которые каждый день сталкиваются в своей работе с вопросами по регистрации лекарственных средств. Спикеры конференции поделятся знаниями и выводами по общим техническим документам, осветят что было, что есть и что будет в области регулирования лекарственных средств в ЕАЭС.