В результате исследования геннотерапевтического препарата от мукополисахаридоза III A типа (синдром Cанфилиппо тип A), разработанного компанией Lysogene, погиб ребёнок.

Результаты запланированного эксплораторного анализа данных в рамках клинического исследования III фазы ADAURA показали, что при применении осимертиниба в качестве адъювантной терапии немелкоклеточного рака лёгкого IB-IIIA стадий при наличии мутации в гене рецептора эпидермального фактора роста после полной резекции опухоли отмечается более низкая частота возникновения отдалённых метастазов и клинически значимое улучшение показателя выживаемости без прогрессирования в центральной нервной системе.

Учёные из Австралии, Великобритании и США и ряда других стран провели самый масштабный на сегодняшний день полногеномный поиск генетических ассоциаций, связанных с ведущей рукой. Проанализировав геномы более 1,7 миллиона человек, учёные обнаружили 41 генетический вариант, связанный с леворукостью, и еще 7 вариантов, которые связаны с амбидекстрией: вовлечённые гены регулируют формирование и работу центральной нервной системы (в частности — рост внутриклеточных микротрубочек). Кроме того, учёные не нашли связь между ведущей рукой и вариантами LRRTM1: его долгое время считали основным геном леворукости.

24 сентября была проведена конференция: «RWD/RWE: Важный инструмент для принятия решений в здравоохранении».

Была продемонстрирована актуальность сбора данных реальной клинической практики (RWD) и их анализ (RWE), а также обсуждена необходимость внесения изменения в действующее законодательство с целью использования RWD/RWE в системе здравоохранения России.

В учебном пособии представлены сведения по истории клинической фармакологии в педиатрии, основные принципы клинической фармакологии и доказательной медицины у детей. Подробно рассмотрены основы фармакокинетики и дозирования лекарственных средств в педиатрии. Особое внимание уделено разработке и проведению исследований лекарственных средств у детей, экстраполяции и фармакометрии. Подробно обсуждается современный вызов в педиатрии и неонатологии — широкое распространение лекарственных средств, «не предназначенных для приёма у детей».

Третий год подряд Азиатский Фармацевтический Форум объединит лидеров Фармрынка стран Центральной Азии: Казахстан, Узбекистан, Кыргызстан, Туркменистан, Таджикистан, Монголия.

14 октября 2020 года будут объявлены результаты единственной в России профессиональной премии в сфере цифровых медицинских технологийDigital Health Awards 2020. Организатор конкурса – российская IT-компания «Доктор на работе». Мероприятие направлено на выявление ключевых тенденций в области цифровой медицины, а также на определение самых прогрессивных и эффективных практик и проектов отрасли. Журналисты деловых, медицинских и ИТ-изданий выберут лучшие проекты в области цифровой медицины.

Мутации в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1) составляют до 20 % случаев наследственного бокового амиотрофического склероза (БАС), этот ген может представлять собой важную терапевтическую мишень.

Препарат Тагриссо (осимертиниб) замедляет распространение EGFR+ рака лёгкого в головной мозг при диагностировании на ранней стадии.

Соторасиб – экспериментальный препарат американской биофармацевтической компании Amgen, способствовал уменьшению опухоли у пациентов с прогрессирующим немелкоклеточным раком лёгких и у пациентов с колоректальным раком.

Roche объявил о новых данных исследования FIREFISH препарата рисдиплам у детей в возрасте 2-7 месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа.

Рекомендации раскрывают аспекты планирования и проведения исследований реальной клинической практики для формирования основанных на них доказательств.

Препарату Тагриссо (осимертиниб) в США FDA присвоен статус «прорывной терапии» на основании исследования III фазы ADAURA, в котором применение осимертиниба приводило к снижению риска рецидива заболевания или смерти приблизительно на 80%.

Новые показания к применению:

• В комбинации с ипилимумабом и двумя циклами платиносодержащей химиотерапии для метастатического или рецидивирующего немелкоклеточного рака лёгкого у взрослых при отсутствии мутаций в генах EGFR или ALK, ранее не получавших лечения.
• В комбинации с ипилимумабом для гепатоцеллюлярного рака после предшествующей терапии ингибиторами тирозинкиназ.

Теперь препарат Опдиво^® (ниволумаб) может назначаться пациентам со злокачественными новообразованиями по 16-ти показаниям, в том числе по 5-ти показаниям Опдиво^® в комбинации с Ервой^®.

Компания AGT получила разрешение FDA начать клинические исследования своего продукта AGT103-T, который представляет собой Т-клетки пациента, специфичные к ВИЧ и генно-модифицированные с тем, чтобы вирус не заражал их самих. Такая терапия имитирует естественный иммунный ответ, очищающий организм от вируса.

FDA одобрило второй препарат для терапии миодистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 53 – препарат вилторалсен (Вилтепсо^®).

FDA выдало компании Guardant Health разрешение на маркетинг системы Guardant360^Ò Kit для сопутствующей диагностики, предназначенной для выявления генетических особенностей в целях оптимизации лечения.

FDA одобрило тест для жидкостной биопсии Liquid CDx от компании Foundation Medicine.

Конгресс «Рациональная фармакотерапия» - это ежегодный форум, главной целью которого является формирование клинико-фармакологического мышления у практикующих врачей различных специальностей.

7 октября 2020 года в городе Москве состоится VII Международная научно-практическая конференция «Оценка технологий здравоохранения: погружение инноваций в Программу государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи и систему обязательного медицинского страхования».

Исследователи из Университета Гете (Goethe-Universität) успешно опробовали новую терапию сердечно-сосудистых заболеваний на людях. Учёные во главе со Стефани Диммелер (Stefanie Dimmeler) впервые смогли доказать, что антисмысловой олигонуклеотид MRG-110, ингибирующий микроРНК (miR-92a-3p), является многообещающей терапевтической стратегией, направленной на образование новых сосудов, предотвращение воспалительных и склеротических изменений кровеносных сосудов.

Метод позволит предсказать, будет ли неоадъювантная химиотерапия эффективна в каждом конкретном случае, или же станет напрасной тратой времени.

Компания «Рош» сообщает о подаче в Министерство здравоохранения РФ заявки на регистрацию лекарственного препарата Фесго, который представляет собой фиксированную комбинацию препаратов пертузумаб (Перьета®) и трастузумаб (Герцептин®) с гиалуронидазой, предназначенную для подкожного введения в дополнение к внутривенной химиотерапии у пациентов с ранним или метастатическим HER2-положительным раком молочной железы.

FDA одобрило применение препарата атезолизумаб (Тецентрик®) в комбинации с кобиметинибом (Котеллик®) и вемурафенибом (Зелбораф®) для лечения пациентов с метастатической меланомой с BRAF V600 мутацией. Профиль безопасности комбинированного режима на основе атезолизумаба соответствовал профилям безопасности каждого из препаратов в отдельности.

Компания «Новартис» объявляет о регистрации в России препарата Пикрэй (алпелисиб) для лечения женщин с HR+/HER2- распространённым раком молочной железы (РМЖ) с мутацией в гене PIK3CA (PIK3CAmut+).

Согласно результатам исследования III фазы ADAURA, применение осимертиниба после полной резекции опухоли приводило к снижению риска рецидива заболевания или смерти более чем на 80%.

FDA одобрило Tecartus (brexucabtagene autoleucel), основанную на клетках генную терапию для лечения взрослых пациентов с диагнозом мантийноклеточной лимфомы (МКЛ), которые не ответили или у которых возник рецидив после других видов лечения. Tecartus, Т-клеточная терапия с химерным рецептором антигена (CAR), является первой клеточной генной терапией, одобренной FDA для лечения МКЛ.

Исследователи из Медицинской школы Бостонского университета обнаружили, что белок BRD4 может стать важной новой мишенью для предотвращения метастазов рака предстательной железы.

Противоопухолевый препарат Линпарза® (олапариб) одобрен в Европейском Союзе в качестве монотерапии для поддерживающего лечения взрослых пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы с генеративной мутацией генов BRCA 1/2, которая не прогрессирует после 16 недель лечения препаратами платины в режиме химиотерапии первой линии.

Уважаемые коллеги! Организационный комитет приглашает Вас принять участие в Межрегиональной научно-практической конференции с международным участием «VII Санкт-Петербургский Септический форум-2020» и Межрегиональной научно-практической конференции «Джанелидзевские чтения», которые состоятся 08-11 сентября 2020 г.

Конференция пройдет в онлайн режиме!