Сегодня тафамидис – единственный селективный стабилизатор транстиретина, одобренный в РФ для лечения транстиретиновой амилоидной полинейропатии.

Сетмеланотид, агонист рецепторов меланокортина-4, для лечения пациентов с дефицитом проопиомеланокортина или рецепторов лептина, у которых вскоре после рождения развивается стойкое тяжёлое ожирение.

Исследователи Медицинской школы Льюиса Каца (Lewis Katz School) при Темплском университете США успешно вырезали SIV – вирус, тесно связанный с ВИЧ, из геномов макак-резусов. Этот научный прорыв приближает исследователей к разработке лекарства от ВИЧ-инфекции.

Выложен в открытом доступе перевод руководства Международного совета по гармонизации (ICH) E5 «Этнические факторы, влияющие на приемлемость зарубежных клинических данных», действующая версия которого датируется 1998 годом.

Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Препарат может потенциально помочь до 4,9 тысяч российских пациентов со СМА разной степени тяжести, включая 1-й, 2-й, 3-й и 4-й типы.

Генетикам удалось исправить мутацию, приводящую к муковисцидозу. Результат получили в 5% клеток, на которых проводили исследования. Для излечения заболевания нужно, чтобы в лёгких пациента было 10—15% таких клеток.

Использование технологии CRISPR-Cas9 для лечения рака затруднено из-за низкой эффективности редактирования в опухолях и потенциальной токсичности существующих систем доставки.

У представителей азиатских и северокавказских народов чаще встречаются полиморфизмы генов, ассоциированные с тяжёлым течением COVID-19. Они хуже реагируют на фармакотерапию.

Уважаемые коллеги, напоминаем, что осталось менее недели до Азиатского Фармацевтического онлайн-форума. Даты проведения 2-3 Ноября 2020 года.

https://pharmforum.kz/

Эксперты рынка расскажут о том, как трансформация отрасли позволила оптимизировать стек маркетинговых технологий и стратегии исходя из потребностей клиентов.

16 октября 2020 года в пресс-центре МИА «Россия сегодня» прошла всероссийская мультимедийная конференция «Биоэтика и генетика: вызовы XXI века».

Приглашаем Вас на первое в 2020/2021 учебном году заседание Школы молодых учёных по фармакогенетике, фармакогеномике и персонализированной медицине!

В результате исследования геннотерапевтического препарата от мукополисахаридоза III A типа (синдром Cанфилиппо тип A), разработанного компанией Lysogene, погиб ребёнок.

Результаты запланированного эксплораторного анализа данных в рамках клинического исследования III фазы ADAURA показали, что при применении осимертиниба в качестве адъювантной терапии немелкоклеточного рака лёгкого IB-IIIA стадий при наличии мутации в гене рецептора эпидермального фактора роста после полной резекции опухоли отмечается более низкая частота возникновения отдалённых метастазов и клинически значимое улучшение показателя выживаемости без прогрессирования в центральной нервной системе.

Учёные из Австралии, Великобритании и США и ряда других стран провели самый масштабный на сегодняшний день полногеномный поиск генетических ассоциаций, связанных с ведущей рукой. Проанализировав геномы более 1,7 миллиона человек, учёные обнаружили 41 генетический вариант, связанный с леворукостью, и еще 7 вариантов, которые связаны с амбидекстрией: вовлечённые гены регулируют формирование и работу центральной нервной системы (в частности — рост внутриклеточных микротрубочек). Кроме того, учёные не нашли связь между ведущей рукой и вариантами LRRTM1: его долгое время считали основным геном леворукости.

24 сентября была проведена конференция: «RWD/RWE: Важный инструмент для принятия решений в здравоохранении».

Была продемонстрирована актуальность сбора данных реальной клинической практики (RWD) и их анализ (RWE), а также обсуждена необходимость внесения изменения в действующее законодательство с целью использования RWD/RWE в системе здравоохранения России.

В учебном пособии представлены сведения по истории клинической фармакологии в педиатрии, основные принципы клинической фармакологии и доказательной медицины у детей. Подробно рассмотрены основы фармакокинетики и дозирования лекарственных средств в педиатрии. Особое внимание уделено разработке и проведению исследований лекарственных средств у детей, экстраполяции и фармакометрии. Подробно обсуждается современный вызов в педиатрии и неонатологии — широкое распространение лекарственных средств, «не предназначенных для приёма у детей».

Третий год подряд Азиатский Фармацевтический Форум объединит лидеров Фармрынка стран Центральной Азии: Казахстан, Узбекистан, Кыргызстан, Туркменистан, Таджикистан, Монголия.

14 октября 2020 года будут объявлены результаты единственной в России профессиональной премии в сфере цифровых медицинских технологийDigital Health Awards 2020. Организатор конкурса – российская IT-компания «Доктор на работе». Мероприятие направлено на выявление ключевых тенденций в области цифровой медицины, а также на определение самых прогрессивных и эффективных практик и проектов отрасли. Журналисты деловых, медицинских и ИТ-изданий выберут лучшие проекты в области цифровой медицины.

Мутации в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1) составляют до 20 % случаев наследственного бокового амиотрофического склероза (БАС), этот ген может представлять собой важную терапевтическую мишень.

Препарат Тагриссо (осимертиниб) замедляет распространение EGFR+ рака лёгкого в головной мозг при диагностировании на ранней стадии.

Соторасиб – экспериментальный препарат американской биофармацевтической компании Amgen, способствовал уменьшению опухоли у пациентов с прогрессирующим немелкоклеточным раком лёгких и у пациентов с колоректальным раком.

Roche объявил о новых данных исследования FIREFISH препарата рисдиплам у детей в возрасте 2-7 месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа.

Рекомендации раскрывают аспекты планирования и проведения исследований реальной клинической практики для формирования основанных на них доказательств.

Препарату Тагриссо (осимертиниб) в США FDA присвоен статус «прорывной терапии» на основании исследования III фазы ADAURA, в котором применение осимертиниба приводило к снижению риска рецидива заболевания или смерти приблизительно на 80%.

Новые показания к применению:

• В комбинации с ипилимумабом и двумя циклами платиносодержащей химиотерапии для метастатического или рецидивирующего немелкоклеточного рака лёгкого у взрослых при отсутствии мутаций в генах EGFR или ALK, ранее не получавших лечения.
• В комбинации с ипилимумабом для гепатоцеллюлярного рака после предшествующей терапии ингибиторами тирозинкиназ.

Теперь препарат Опдиво^® (ниволумаб) может назначаться пациентам со злокачественными новообразованиями по 16-ти показаниям, в том числе по 5-ти показаниям Опдиво^® в комбинации с Ервой^®.

Компания AGT получила разрешение FDA начать клинические исследования своего продукта AGT103-T, который представляет собой Т-клетки пациента, специфичные к ВИЧ и генно-модифицированные с тем, чтобы вирус не заражал их самих. Такая терапия имитирует естественный иммунный ответ, очищающий организм от вируса.

FDA одобрило второй препарат для терапии миодистрофии Дюшенна у пациентов с подтверждённой мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 53 – препарат вилторалсен (Вилтепсо^®).

FDA выдало компании Guardant Health разрешение на маркетинг системы Guardant360^Ò Kit для сопутствующей диагностики, предназначенной для выявления генетических особенностей в целях оптимизации лечения.

FDA одобрило тест для жидкостной биопсии Liquid CDx от компании Foundation Medicine.