Требовалась меньшая доза вектора при внесении высокоактивного варианта фактора IX модельным животным с гемофилией В. Учёные из Детского госпиталя в Филадельфии (The Childrens Hospital of Philadelphia) обнаружили и использовали в модели на животных новый вариант фактора IX, который может сделать генотерапию гемофилии эффективней и безопасней.
|