Исследователи Медицинской школы Льюиса Каца  (Lewis Katz School) при Темплском университете США успешно вырезали SIV – вирус, тесно связанный с ВИЧ, из геномов макак-резусов. Этот научный прорыв приближает исследователей к разработке лекарства от ВИЧ-инфекции.

Новое исследование является продолжением усилий учёных по разработке новой системы редактирования генов с использованием технологии CRISPR-Cas9 для целенаправленного удаления ДНК ВИЧ из геномов, содержащих вирус. Ранее исследователи показали, что их система может эффективно удалять ДНК ВИЧ из клеток и тканей на моделях мелких животных, инфицированных ВИЧ, включая гуманизированных мышей с ВИЧ-1.

Учёные начали с разработки конструкции редактирования генов CRISPR-Cas9, специфичной для SIV. Эксперименты на клеточной культуре подтвердили, что инструмент редактирования отщепляет интегрированную ДНК SIV в правильном месте от ДНК клетки-хозяина с ограниченным риском потенциально опасного редактирования генов на участках, не являющихся мишенями. Затем исследовательская группа упаковала конструкцию в носитель аденоассоциированного вируса 9 (AAV9), который можно было вводить внутривенно инфицированным SIV животным.

Отобранным случайным образом макакам с SIV вводили однократную инъекцию AAV9-CRISPR-Cas9. Через три недели исследователи собрали кровь и ткани у животных. Анализы показали, что у макак, обработанных AAV9-CRISPR-Cas9, конструкция для редактирования генов была распределена в широком диапазоне тканей, включая костный мозг, лимфатические узлы и селезёнку, и достигла CD4 + Т-клеток.

Более того, исследователи на основе генетического анализа тканей обработанных животных продемонстрировали, что геном SIV эффективно отщеплялся от инфицированных клеток. Учёные сообщают, что поэтапное иссечение ДНК SIV происходило с высокой эффективностью в тканях и клетках крови, и достигла очень высокого уровня в лимфатических узлах.

Воодушевлённые результатами испытаний, учёные надеются в скором времени продолжить работу в клинических исследованиях с участием людей.