Использование технологии CRISPR-Cas9 для лечения рака затруднено из-за низкой эффективности редактирования в опухолях и потенциальной токсичности существующих систем доставки.

Израильские учёные применили липидные наночастицы (LNP) для доставки мРНК Cas9 и sgRNA.

Однократная внутримозговая инъекция CRISPR-LNP против PLK1 (sgPLK1-cLNPs) в агрессивную глиобластому позволила до ~ 70% отредактировать гены in vivo, что вызвало апоптоз опухолевых клеток, ингибировало рост опухоли на 50% и улучшило выживаемость на 30%.

Чтобы достичь диссеминированных опухолей, cLNP были также сконструированы для нацеленной доставки антител. Внутрибрюшинные инъекции sgPLK1-cLNP, нацеленных на EGFR, вызывали их избирательное поглощение диссеминированными опухолями яичников, что позволило отредактировать до 80% генов in vivo, подавляя рост опухоли и увеличивая выживаемость на 80%.

Способность нарушать экспрессию генов in vivo в опухолях открывает новые возможности для лечения рака, а также проведения ряда исследований для целевого редактирования генов в доброкачественных тканях.