Новая антисмысловая олигонуклеотидная терапия может использоваться для лечения прогерии или синдрома Хатчинсона — Гилфорда у детей, редкого заболевания, приводящего к преждевременному старению и смерти в подростковом возрасте от осложнений сердечно-сосудистых заболеваний. Результаты исследования, подтверждающие возможную эффективность лекарственного средства, были опубликованы в журнале Nature Communications.

Данное заболевание связано с дефектной формой белка ламина А. В исследовании использовались образцы клеток детей с прогерией. Ученые определили нарушения функции теломеров, находящихся на дальних концах хромосом, в результате которых накапливается так называемая теломерная некодирующая РНК.

Добавление к образцам антисмысловых олигонуклеотидов привело к снижению уровня теломерной некодирующей РНК. Благодаря этому клетки стали делиться лучше. Ученые предполагают, что это может улучшить состояние пациентов и продлить им жизнь. Аналогичные результаты были получены и в ходе экспериментов на мышиной модели.