Некоторые врожденные заболевания, включая те, которые поражают легкие, могут приводить к смерти сразу после рождения. В ходе экспериментов на мышах ученые из США доказали, что генное редактирование может содействовать в борьбе с врожденными заболеваниями легких.

Во время исследования ученые воздействовали на наследственные сурфактантные белковые синдромы тех заболеваний легких, при которых только один ген ответственен за каждый случай. Данные моногенные нарушения характеризуются повреждением поверхностно-активного белка, который снижает поверхностное напряжение в легких и предотвращает их разрушение.

С помощью использования системы генного редактирования CRISPR в исследованиях на мышах ученые инактивировали мутации, ответственные за недостаток поверхностно-активного белка C (SFTPC) и более 22% животных выжили. Ученые показали, что в период внутриутробного развития доставка реагентов CRISPR к околоплодным водам, вместо внутривенной инъекции, позволяет эффективно и точно редактировать легочные эпителиальные клетки, которые выстилают дыхательные пути.

Авторы исследования отмечают, что любое внутриутробное вмешательство сопряжено с риском для матери. В дальнейшем необходимо оптимизировать технологии доставки генного редактирования для того, чтобы избежать негативного воздействия на здоровье женщины.

Источник: https://www.univadis.ru
Опубликовано: FierceBiotech, CRISPR edits out a deadly lung disease in mice before birth