Фармацевтическая компания Roche покупает Spark Therapeutics за 4,3 млрд долларов по 114,5 долларов за одну акцию. Spark Therapeutics является разработчиком первого геннотерапевтического средства для лечения наследственного заболевания сетчатки.

Препарат воретигена непарвовека (voretigene neparvovec) предназначен для терапии редкой формы дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене RPE65. Он доставляет нормальную копию гена RPE65 в клетки сетчатки глаза пациента, после чего они начинают производить белок для восстановления зрения. Для доставки гена используется естественный аденоассоциированный вирус.

Также в портфеле компании экспериментальный препарат SPK-8011, предназначенный для лечения гемофилии А. В текущем году планируется начать проведение клинических исследований третьей фазы по изучению эффективности и безопасности лекарственного средства.