Стало возможным редактировать геном нейронов благодаря комбинации технологии CRISPR-Cas9 и аденоассоциированного вируса.

Стало возможным редактировать геном нейронов благодаря комбинации технологии CRISPR-Cas9 и аденоассоциированного вируса.

Технология редактирования генома CRISPR-Cas9 была объявлена основным достижением в области медицинских исследований. Однако она имеет одно значительное ограничение: ее невозможно применить в случае работы с клетками, которые прекратили деление, такими как нейроны в головном мозге.

Ученые из США разработали инструмент, который дает возможность редактировать геном нейронов, основанный на уже существующей системе гомологичной репарации (HDR), позволяющей добавлять, изменять и удалять отдельные гены. До настоящего времени это было осуществимо только в клетках, которые делятся и размножаются в организме. Группа ученых объединила технологию CRISPR-Cas9 и аденоассоциированный вирус. Исследователи применили данную комбинацию для редактирования геномов нейронов мышей и эффективно осуществили гомологичную репарацию. Тестирование на мышах с болезнью Альцгеймера также прошло успешно.

Данные исследования имеют своей целью применение технологии редактирования генома для лечения тяжелых неврологических заболеваний. Ученые полагают, что сконцентрировав особое внимание на фазе HDR технологии редактирования генома CRISPR, они смогут использовать разработанный ими инструмент для внесения четких генетических изменений вне зависимости от возраста, степени зрелости и области мозга.

Опубликовано: Fierce Biotech, New gene editing technique for neurons could boost research in brain diseases
Источник: http://www.univadis.ru