Методика редактирования генома CRISPR продемонстрировала эффективность в лечении серповидно-клеточной анемии, наследственного заболевания крови, при котором наблюдается деформация эритроцитов. Пока данный метод был испытан на мышах. Полученные результаты были опубликованы в научном журнале Science Translational Medicine.

К развитию серповидно-клеточной анемии приводит мутация в гене гемоглобина. В ходе эксперимента исследователи применили методику редактирования генома CRIPSR и заменили мутантный ген. Ученые использовали эритроциты доноров с анемией. Порядка 6% клеток стали нормальной формы. Авторы работы отмечают, что даже такого количества нормальных эритроцитов достаточно для улучшения состояния больного. Эти клетки оставались стабильными в организме подопытных грызунов на протяжении четырех месяцев.

В скором времени ученые планируют испытать этот метод терапии на людях. Они надеются, что он окажется эффективным не только при анемии, но и при других генетических заболеваниях.