Британский инвестиционный фонд UCL Technology Fund планирует инвестировать 1 млн фунтов стерлингов (1,3 млн евро) в биофармацевтическую компанию Freeline Therapeutics, которая специализируется на разработке генной терапии для лечения заболеваний крови, в частности гемофилии.

Компания Freeline занимается разработкой генной терапии на основе аденоассоциированного вируса. Главным разработчиком препарата является Амит Натвани, профессор гематологии Университетского колледжа Лондона (University College London, UCL).

Разрабатываемый препарат уже прошел первую стадию клинических исследований, в которых приняло участие 10 пациентов с гемофилией типа В. Испытания проходили в Детской клинической больнице Св. Иуды в Мемфисе, Теннесси (США). Стойкая выработка фактора свертываемости крови IX была зафиксирована у всех участников испытаний. Частота спонтанных кровотечений снизилась на 90%. Исследователи отмечают, что в первые 12 месяцев после применения генной терапии на 92% сократилось использование заместительной терапии фактором IX.