Генная терапия может помочь пациентам, страдающим муковисцидозом. Данное заболевание не поддается терапии, а существующие методы лечения помогают только облегчить состояние больных и продлить им жизнь. Ученым из Левенского католического университета (Бельгия) удалось разработать новый метод лечения данного заболевания, основанный на генной терапии.

Причиной развития муковисцидоза является мутация в гене CFTR, кодирующем белок, который отвечает за работу ионных каналов и транспорта ионов хлора в клетке. Ученые с помощью аденоассоциированного вируса доставили в клетки полноценный ген CFTR, не несущий мутацию. Пока данный метод испытан на клеточных культурах и лабораторных мышах. Так, генная терапия привела к нормализации транспорта воды и ионов хлора в культурах клеток, а также помогла устранить симптомы муковисцидоза у подопытных мышей. Авторы работы считают, что в перспективе данный метод сможет использоваться в клинической практике.

В настоящее время ученые изучают длительность терапевтического эффекта, а также пытаются выяснить, есть ли необходимость в повторном введении вируса с копией поврежденного гена.