Редактирование генов может стать более совершенным.

Группа ученых из Университета Северной Каролины (North Carolina State University) и Университета Северной Каролины в Чапел Хилл (University of North Carolina at Chapel Hill) создали «наноустройство» для доставки элементов системы CRISPR-Cas9 внутрь клеток. Новая методика протестирована как на культуре клеток, так и на экспериментальных животных.

Система CRISPR-Cas9 в естественных условиях присутствует у бактерий и архей и необходима им для защиты от вирусов. В молекулярной биологии и генетике эта система, включающая молекулы CRISPR РНК и фермент Cas9, используется для редактирования генов.

Однако, одной из серьезных проблем является доставка компонентов системы внутрь клеток. Чаще всего ученые модифицируют клетки таким образом, что они самостоятельно начинают продуцировать Cas9. Однако контролировать уровень синтеза этого фермента сложно, что затрудняет управление процессом редактирования генов.
Авторы во главе с Вухуном Саном (Wujin Sun) предложили использовать для доставки элементов CRISPR-Cas9 системы, состоящие из одноцепочечной плотно свернутой ДНК нановолокна, обеспечивающие прочное соединение компонентов. Клетка способна захватывать нановолокна: сперва образуется эндосома, затем компоненты конструкции попадают внутрь клетки, после чего они освобождаются от нановолокон и перемещаются в ядро, где и начинается процесс редактирования.

Преимущества нового устройства для доставки - биосовместимость и простота использования. Авторы показали, что возможно быстрое создание редактирующих систем, подходящих для решения тех или иных задач, стоящих перед исследователями.

Опубликовано: www.univadis.ru

Источник: Self-Assembled DNA Nanoclews for the Efficient Delivery of CRISPR-Cas9 for Genome Editing. Angewandte Chemie, 2015. DOI: 10.1002/anie.201506030.