Ученые разработали новый метод лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП), тяжелого генетического заболевания, при котором мышцы пациента, связки или сухожилия могут превратиться в кости. Данная болезнь прогрессируют с возрастом, лишая больных подвижности. У них перестают работать локтевой и голеностопный суставы, в отдельных случаях подвижности лишаются челюсти и грудная клетка, что затрудняет дыхание и потребление пищи. По всему миру насчитывается всего несколько тысяч человек с данным диагнозом.

В 2006 году группа исследователей под руководством Ариса Экономидеса обнаружила мутантный вариант гена ACVR1, который кодирует сверхактивный трансмембранный рецептор для белков семейства факторов роста BMPs. А некоторое время спустя ученые из лаборатории Фредерика Каплана из Университета Пенсильвании предположили, что немаловажную роль в развитии прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии играет воспаление. Они выявили один из лигандов рецептора – активин А, вовлеченный в воспаление.

У здорового человека активин А ингибирует рецептор ACVR1, контролируя рост костей, у пациентов с ФОП он оказывает противоположный эффект на мутантный рецептор, стимулируя рост костной ткани.

Компания Regeneron Pharmaceuticals, уже длительное время занимающаяся изучением заболевания, предложила терапию ФОП с применением моноклонального антитела, блокирующего активин А. Эксперименты над мышами показали, что такое лечение позволило остановить рост нежелательных костей у подопытных животных. В данный момент компания проводит исследования на образцах тканей пациентов с ФОП и здоровых людей, чтобы выяснить эффективность использования данного моноклонального тела у людей.