В журнале Lancet Respiratory Medicine были опубликованы результаты клинического исследования по изучению генной терапии у пациентов с муковисцидозом. В испытании приняло участие 136 пациентов, страдающих данным заболеванием.

У пациентов с муковисцидозом обнаруживается мутация гена CFTR, кодирующего белок – регулятор транспорта иона хлора и прочих ионов через мембрану клетки. Данная мутация приводит к нарушению процесса секреции и развитию воспалительных процессов в легких и поджелудочной железе.

В ходе клинического исследования пациенты получали препарат с содержанием плазмидов, кодирующих здоровую версию гена CFTR. У пациентов, получавших генную терапию раз в месяц, через год было зафиксировано 3%-ное улучшение состояния легких, при этом их функционирование не ухудшалось. У тех же участников, что не получали генную терапию, было отмечено ухудшение на 3-4%.

Авторы исследования считают, что хотя полученные результаты и свидетельствуют об эффективности генной терапии в лечении муковисцидоза, внедрять ее в практику еще рано. В 2016 году планируется проведение следующей стадии клинических исследований.

А Стюарт Элборн из Университета Квинс в Белфасте заявил, что генная терапия не эффективнее некоторых существующих лекарственных средств, как например, комбинации препаратов - лумакафтора и ивакафтора.