Генная терапия постепенно достигает уверенных успехов в лечении некоторых заболеваний. Все больше компаний по всему миру занимается разработкой новых методов лечения путем внесения изменений в генетический аппарат клетки. Биотехнологическая компания Biogen планирует начать разработку новых методов лечения редких генетических заболеваний глаз. Недавно она подписала соглашение о сотрудничестве с компанией AGTC, подразумевающее разработку портфеля генной терапии AGTC.

Согласно подписанному документу, компании проведут клинические исследования метода лечения Х-сцепленного ретиношизиса (расслоения сетчатки) и доклинические исследования терапии сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита. Эти заболевания могут стать причиной развития слепоты у детей и взрослых. Замена дефектного гена может стать эффективным методом лечения данных заболеваний.

В рамках сделки компания AGTC сможет получить более $1 млрд, в том числе $472,5 млн за два варианта генной терапии и $592,5 млн за новые открытия. Также компания Biogen будет платить роялти. Компания Biogen же получит лицензию на терапии ретиношизиса и пигментного ретинита и возможность выдачи лицензии на открытия.

Окончательно сделка будет завершена в третьем квартале текущего года.