Биотехнологическая компания Biocad направила в Минздрав России документы для получения разрешения на проведение клинического исследования (КИ) оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщил председатель совета директоров Biocad Дмитрий Морозов.

«Мы отправили пакет документов в Минздрав. Надеюсь, в ближайшее время выйдем на проведение клинических испытаний. Учитывая, что эти испытания будут международными, думаю, мы сможем набрать пациентов в достаточном количестве. Минздрав также заинтересован в скорейшем выводе этого препарата. Если удастся доказать его эффективность и безопасность, то мы закроем потребность Российской Федерации в подобном типе препарата. В случае успешного прохождения клинических испытаний вероятность импортозамещения очень высока», – цитирует Морозова ТАСС.

Препарат под названием ANB-4 – это первое лекарство российского производства для лечения СМА. Завершились его доклинические исследования. На основании этих исследований, а также экспериментальных данных, полученных на животных, определили эффективную и безопасную дозу для первого введения пациентам. Препарат начали разрабатывать в 2018 году. В 2019 году проходили первые эксперименты по оценке его эффективности на животных. Планируется включить в КИ детей со СМА в возрасте до восьми месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до шести месяцев.

Biocad инвестировала в разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА более 4 млрд рублей. В рамках КИ первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. В планах подключить исследовательские центры в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

СМА – редкое генетическое заболевание, происходящее в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или совсем не вырабатывается. Этот белок обеспечивает функции двигательных нейронов, управляющих движением мышц.

У детей спинальная мышечная атрофия встречается примерно один раз на 7000 новорожденных. Это самая частая причина генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяют препараты «Спинраза» и «Золгенсма» (самый дорогой препарат в мире – один укол стоит около $2,125 млн).

В ФМБА ранее заявили о готовности сделать аналог самого дорогого лекарства в мире «Золгенсма».

Источник: https://gxpnews.net