В результате исследования геннотерапевтического препарата от мукополисахаридоза III A типа, разработанного компанией Lysogene, погиб ребёнок. FDA запретил проведение испытаний препарата ещё в июне 2020 г. из-за опасений за здоровье участников.

Ребёнок, больной мукополисахаридозом III A типа (синдром Cанфилиппо тип A), погиб в ходе опорного испытания геннотерапевтического препарата LYS-SAF302 французской биотехнологической компании Lysogene. Трагическое событие произошло через четыре месяца после того, как FDA наложило временный запрет на проведение исследования препарата из-за возможных проблем с безопасностью.

Lysogene выразила соболезнование в связи с кончиной юного участника исследования. В заявлении французской компании говорится: «Непосредственная причина смерти неизвестна, ведётся сбор дополнительной информации. В настоящее время нет никаких доказательств того, что применение препарата привело к такому результату».

Сообщается, что исследователи проводят «тщательное наблюдение» за другими 18 пациентами, получившими LYS-SAF302.

FDA приостановил испытания ещё в июне 2020 г., поскольку на МРТ-изображениях пациентов в местах внутримозговых инъекций были найдены проблемы. Тем не менее к тому времени 19 из 20 участников исследования прошли лечение препаратом, при этом никакие симптомы и побочные эффекты у них не проявлялись.

Окончательные результаты испытания препарата будут получены примерно в марте 2022 года. Акции Lysogene на парижской фондовой бирже упали на 17,79%.

Мукополисахаридоз III A типа, известный также как синдром Санфилиппо типа А, является редким наследственным нейродегенеративным заболеванием (по статистике, заболевание обнаруживается у одного из 25 000 детей в США). Организм детей с мукополисахаридозом III типа испытывает дефицит ферментов обмена гликозаминогликанов, что приводит к накоплению мукополисахаридов в организме.

Симптомы синдрома Санфилиппо обычно проявляются в раннем детстве. Среди них: проблемы с речью, задержка развития, вызывающее поведение, гиперактивность и плохое качество сна.

LYS-SAF302 предназначен для доставки функциональной копии гена SGSH непосредственно в клетки головного мозга.