О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Вс, 11 Июнь 2017
38
В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Еврокомиссия одобрила применение препарата Спинраза / Spinraza (нусинерсен / nusinersen) компании Biogen для лечения всех типов 5q спинальной мышечной атрофии (СМА), наиболее распространенной формы заболевания. Лекарственное средство является антисмысловым олигонуклеотидом. Оно было разработано компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензировано Biogen.

Одобрение препарата Спинраза (нусинерсен) основано на результатах двух многоцентровых контролируемых исследований, в которых были продемонстрированы клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль безопасности лекарственного средства. Согласно результатам исследования ENDEAR, у 51% пациентов была отмечена стабилизация функции моторных навыков. Некоторые дети после прохождения терапии смогли держать голову, переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также в группе нусинерсена было зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной вентиляции.

Препарат Спинраза (нусинерсен) уже зарегистрирован в США. 

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6