О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

В Европе рекомендована к одобрению генная терапия Люкстурна для лечения наследственной дистрофии сетчатки
Ср, 03 Окт 2018
39
В Европе рекомендована к одобрению генная терапия Люкстурна для лечения наследственной дистрофии сетчатки

Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал к одобрению препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен непарвовек / voretigene neparvovec).

Люкстурна представляет собой генную терапию для лечения наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65. Данное нарушение может привести к постепенной потере зрения и слепоте. Большинство пациентов с этой генной мутацией теряет зрение еще в молодом возрасте.

Препарат Люкстурна предназначен для использования у пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 и имеющих достаточное число жизнеспособных клеток сетчатки. Терапия подразумевает доставку функционального гена RPE65 в клетки сетчатки путем одной инъекции. Таким образом, восстанавливается производство данного фермента и улучшается способность пациента к световосприятию.

Эффективность терапии Люкстурна изучалась в клиническом исследовании с участием 41 пациента. Согласно полученным результатам, через год терапии у пациентов наблюдалось значительное улучшение ночного видения, характерного симптома заболевания, тогда как в контрольной группе улучшений не наблюдалось.

Среди побочных эффектов терапии наиболее распространенными были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6