О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Препарат нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получил статус орфанного в России
Чт, 21 Фев 2019
74
Препарат нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получил статус орфанного в России

Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его  регистрации в России.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Компания Janssen занимается выведением лекарственного средства на российский фармрынок.

На данный момент нусинерсен является единственным одобренным в США и Евросоюзе препаратом для терапии спинальной мышечной атрофии, которая приводит к тяжелой инвалидизации и смерти.

В клинических исследованиях препарат нусинерсен продемонстрировал клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль безопасности. Практически у половины пациентов отмечалась стабилизация функции моторных навыков. Некоторые дети после прохождения терапии смогли держать голову, переворачиваться, сидеть и даже стоять. Также было зафиксировано статистически значимое снижение риска смерти или постоянной вентиляции.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6