О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Компания UniQure получила положительные результаты генной терапии гемофилии
Ср, 13 Фев 2019
87
Компания UniQure получила положительные результаты генной терапии гемофилии

Генотерапия компании UniQure продемонстрировала успехи в клиническом исследовании, где оценивались показатели ее эффективности и безопасности у пациентов с гемофилией В. Экспериментальный препарат AMT-061 содержит запатентованный фактор свертывания крови IX с мутацией FIX-Padua.

В клиническом исследовании IIb фазы приняло участие три пациента с тяжелой гемофилией. Уровень фактора свертывания крови у участников был менее 1%. Все они получили одну инъекцию препарата AMT-061.

Как показал анализ данных, через 16 недель у первого пациента уровень фактора свертывания крови IX составил 48%, у второго пациента на 14 неделе этот показатель был равен 25%, а у третьего через 12 недель – 51%. Наблюдение за пациентами будет вестись на протяжении 52 недель для оценки уровня фактора свертывания крови IX и частоты кровотечений, а также на протяжении пяти лет для оценки безопасности экспериментального препарата.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6