О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark
Чт, 28 Дек 2017
441
FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark

FDA одобрило геннотерапевтический препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен  непарвовек / voretigene neparvovec) компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения наследственной формы потери зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65. 

Luxturna доставляет нормальную копию гена RPE65 в клетки сетчатки глаза пациента, после чего они начинают производить белок для восстановления зрения. Для доставки гена используется естественный аденоассоциированный вирус.

Безопасность и эффективность терапии Luxturna оценивались в клинических исследованиях с участием 41 пациента в возрасте от 4 до 44 лет с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65. Препарат продемонстрировал эффективность, которая оценивалась в изменении способности пациента перемещаться среди препятствий при различных уровнях освещенности.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с терапией, были покраснение глаз, катаракта, повышенное внутриглазное давление и слезоточивость.,

 Spark пока не сообщает стоимость терапии, но, по прогнозам аналитиков, она может достигнуть 1 млн долл. за однократное введение. Как сообщили в компании, ожидается, что Luxturna будет доступна для применения в отдельных медицинских центрах в первом квартале 2018 г.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6