О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

FDA одобрило первую терапию для пациентов с редким и опасным для жизни иммунным заболеванием
Пт, 14 Дек 2018
101
FDA одобрило первую терапию для пациентов с редким и опасным для жизни иммунным заболеванием

FDA одобрило препарат Гамифант / Gamifant (эмапалумаб / emapalumab) компании Novimmune для лечения первичного рецидивирующего или прогрессирующего гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза у детей и взрослых пациентов, а также у пациентов, которым не подходит стандартная терапия. Это первый одобренный FDA препарат, специально предназначенный для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза.

Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз - это редкое и опасное для жизни состояние, при котором иммунные клетки организма не работают должным образом. Они начинают повреждать собственные органы организма, включая печень, мозг и костный мозг. Симптомы обычно проявляются в первые месяцы или годы жизни и включают лихорадку, увеличение печени или селезенки и уменьшенное количество клеток крови.

Эффективность препарата Гамифант (эмапалумаб) изучалась в клиническом исследовании с участием 27 пациентов детского возраста с подозрением на первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз или с уже подтвержденным диагнозом. В среднем наблюдение за участниками длилось 12 месяцев. Согласно полученным данным, ответ на терапию был зафиксирован у 63% пациентов, 70% пациентов были готовы к трансплантации стволовых клеток.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом эмапалумаба, были инфекции, гипертония, реакции, связанные с инфузией, гипокалиемия и лихорадка. Пациенты, принимающие эмапалумаб, не должны получать живые вакцины и должны проверяться на наличие скрытого туберкулеза. 

Источник: fda.gov

 

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6